Uma criança com AME internada no HCB será a primeira do país a receber, hoje, a aplicação do medicamento Zolgensma, cuja dose custa cerca de R$ 7 milhões, e será custeada pelo SUS
EXCLUSIVO - O Hospital da Criança de Brasília (HCB) realiza hoje, pela primeira vez no Sistema Único de Saúde (SUS) do país, a infusão da terapia gênica Zolgensma em uma criança diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Essa é uma das terapias mais caras do mundo.
O medicamento, destinada ao tratamento da AME tipo 1, custa cerca de R$ 7 milhões por dose e estará disponível para crianças de até 6 meses de idade. A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara e degenerativa que afeta os neurônios motores, causando fraqueza e atrofia muscular progressiva.
O HCB foi escolhido pelo Ministério da Saúde para apresentar esse novo tratamento, que será também estará disponível em outras unidades hospitalares de tratamento oncológico infantil em 18 Estados, além do DF.
O Zolgensma atua substituindo a função do gene SMN1 ausente ou inoperante por uma nova cópia funcional. Essa cópia ajuda as células do corpo, especialmente os neurônios motores, a produzirem a proteína SMN, essencial para a função muscular.
Com a inclusão do Onasemnogeno abeparvovequ (Zolgensma), o SUS passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras da doença.
Amanhã o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, fará uma visita à criança que receberá o medicamento. A governadora em Exercício do DF, Celina Leão, que tem em sua pauta de trabalho o acesso a tratamento de doenças raras, acompanhará esse encontro, no Hospital da Criança de Brasília.
Pagamento condicionado a êxito
O Ministério da Saúde e Novartis, laboratório que fabrica o Zolgensma, firmaram um "Acordo de Compartilhamento de Risco". Um comitê vai acompanhar os pacientes que farão o uso do medicamento de dose única, e o pagamento por parte do ministério estará condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada durante cinco anos.
A AME é uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e também a respiração. Ela interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.
Sem tratamento, crianças diagnosticadas com a forma mais grave da condição costumam não sobreviver além dos 2 anos de idade.
O tratamento pode trazer avanços motores importantes, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.
