Remédio de R$ 7 milhões na rede pública do DF

O Hospital da Criança de Brasília José Alencar foi escolhido pelo Ministério da Saúde para receber a primeira dose da infusão da terapia gênica Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS), na última quarta-feira (14). O medicamento é utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), e é considerado um dos mais caros do mundo, com custo estimado em R$ 7 milhões por dose. O remédio foi fornecido por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e o fornecedor, a empresa Novartis.

A atual governadora em exercício, Celina Leão, visitou a criança beneficiada na última quinta-feira (15), juntamente com o ministro da Saúde, Eliseu Padilha. Ao Correio da Manhã, ela afirma que o ato foi mais um avanço na assistência às doenças raras.

“O DF dá um passo importante ao iniciar, na rede pública, um tratamento de altíssimo custo e alta complexidade, oferecendo a crianças com AME uma chance concreta de qualidade de vida. É motivo de orgulho ver uma unidade da nossa rede sendo pioneira, com equipes preparadas e estrutura adequada para acolher essas famílias com responsabilidade e cuidado”, comemora Leão.

Segundo Padilha, agora o Brasil passa a fazer parte dos seis países que garantem a medicação no sistema público.

Pagamento

Segundo o Ministério da Saúde, o pagamento dependerá da eficácia do remédio e será realizado em etapas: 40% do valor total no momento da infusão; 20% após 24 meses, caso o paciente atinja o controle da nuca; 20% após 36 meses, se o paciente alcançar controle de tronco, conseguindo sentar-se por pelo menos dez segundos sem apoio; e os 20% restantes após 48 meses, desde que os ganhos motores obtidos sejam mantidos.

As parcelas futuras podem ser canceladas em caso de óbito ou progressão da doença que leve à necessidade de ventilação mecânica permanente.

AME

A AME é uma doença neuromuscular genética rara, degenerativa e progressiva, causada pela ausência ou deficiência de um gene chamado sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), que leva à perda irreversível de neurônios motores.

Ao Correio da Manhã, a Novartis explica que a terapia acontece quando inserida uma “cópia” ao organismo do gene SMN1, que é capaz de produzir a proteína necessária.

A empresa explica que, para que a técnica seja possível, são utilizados vetores virais recombinantes que permitem o transporte do gene funcional para o interior dos neurônios motores, onde essa proteína é essencial para evitar a morte dessas células e impedir a progressão da doença.