O Ministério da Saúde instituiu, por meio da Portaria GM/MS nº 8.092, o Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente para acompanhar a implementação da terapia gênica com o medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). A medida garante a gestão ética, segura e sustentável da incorporação da tecnologia, que já beneficiou as primeiras crianças com AME tipo 1, doença rara e grave sem cura.
O Brasil está entre os seis países do mundo que ofertam esse tratamento no sistema público.
