Instituto defende novos tratamentos contra doença rara no Brasil

Nem só de Copa do Mundo vivem os Estados Unidos. Na última semana, mais de 3 mil pessoas de vários países participaram, em Orlando, na Flórida, da Cure SMA 2026, conferência anual sobre avanços no tratamento da AME (Atrofia Muscular Espinhal), uma doença rara que afeta as atividades musculares e é considerada a maior causa genética de mortalidade infantil.

Diretores do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname), entidade que representa pacientes e familiares de pessoas que vivem com AME, defenderam maior agilidade na implementação de medidas que proporcionem tratamentos mais adequados e melhoria na qualidade de vida dos pacientes. Eles tiveram uma reunião com o presidente da Cure SMA, Kenneth Hobby.

“Conversamos sobre um novo medicamento que reduz a fadiga muscular e o cansaço dos pacientes. Deve ser aprovado em breve pela FDA (agência federal de saúde pública dos EUA). Vamos trabalhar para que, após aprovação nos Estados Unidos, esse remédio seja submetido à análise da Anvisa, no Brasil, o quanto antes”, afirmou Diovana Loriato, presidente do Iname.

Dos quatro medicamentos mais modernos já utilizados nos Estados Unidos para tratamento da AME, dois estão sob análise da Anvisa para uso no Brasil (Tablet Ridisplan e High Doze Spinraza). De acordo com o Iname, a média de tempo para o diagnóstico da AME tipo 1 no Brasil é de 5 meses e 5 dias. Nos EUA, esse prazo é de apenas sete dias. Do diagnóstico ao início do tratamento, a mediana no Brasil é de 1,7 anos. Nos EUA, é de apenas 22 dias.

“Países como os EUA estão muito a frente do Brasil no que diz respeito ao tratamento da AME. Nosso trabalho consiste em encurtar essa distância e poder oferecer o que há de melhor ao paciente, seja por meio do SUS ou da saúde suplementar”, defendeu Gabriel Guimarães, diretor de Advocacy do Iname.